Olivier Demarcq – Directeur Médical Maladies Rares, Pfizer France

NewSpringForMe, une solution compagnon inédite pour les patients traités par greffe de moelle osseuse.

Le groupe Pfizer très impliqué dans les activités de recherche et de développement sur les maladies rares et la lutte contre de l’errance diagnostique.

Il est important de rappeler que les maladies rares touchent 4,5 % de la population française, soit plus de 3 millions de personnes (1). Malgré des avancées scientifiques significatives, les besoins des malades restent très importants et plus de 95% des maladies rares n’ont pas de traitement curatif (2).

Nos activités au sein de la communauté maladies rares – acteurs scientifiques et patients – sont le fruit d’un engagement de longue date qui représente aujourd’hui près de 20% de nos investissements en recherche et développement au niveau mondial, repartis en 13 essais cliniques. Ces efforts ont permis d’accélérer le développement d’innovations thérapeutiques pour les professionnels de santé et leurs patients dans une dizaine d’indications. Nous sommes également très impliqués dans le développement de nouvelles technologies en collaboration avec les professionnels de santé et les associations de patients pour limiter l’errance diagnostique. En France, l’errance diagnostique est de 4 ans en moyenne pour ¼ des patients (2). Pendant cette période, des traitements inadaptés ou encore une absence de diagnostic peuvent se succéder pendant que la maladie continue de progresser. Une situation très difficile à vivre pour le patient, mais aussi pour ses proches (2,3).

Si l’intérêt thérapeutique de la greffe de moelle osseuse qui concerne près de 2000 patients en France chaque année, et 24,000 en Europe, est largement reconnu par la communauté scientifique internationale, ce protocole médical n’est cependant pas sans risques pour le patient. Ses différentes formes de complications appartiennent au champ des maladies rares et nous devons multiplier les initiatives pour apporter des solutions rapides aux patients. C’est pour ces raisons que nous avons choisi de soutenir les développements de NewSpringForMe car nous pensons que cette solution digitale inédite représente une réelle avancée dans la prise en charge des patients greffés.

Des données stratégiques au cœur du cercle vertueux des parcours de soins et de vie des patients.

NewSpringForMe est le fruit d’une initiative formidable et doit permettre dans les prochains mois d’accompagner le patient dans son parcours de soins et de vie, et ce, à toutes les étapes importantes du protocole de greffe de moelle osseuse. Cet outil est très novateur dans le sens où il permet d’aborder la situation du patient sous un angle nouveau en considérant l’ensemble de ses besoins à commencer par celui de l’accompagnement psychologique lors de l’annonce du diagnostic, une période très délicate qui demande toute l’attention des soignants. NewSpringForMe offrira donc de nouvelles perspectives pour le suivi du patient au delà des aspects plus classiques de l’efficacité et de la tolérance au traitement, en intégrant des paramètres plus larges à fort impact sociétal comme la diététique et le bien être physique, multipliant ainsi les chances de succès thérapeutique.

La réinsertion sociale et professionnelle après une greffe de moelle osseuse, comme lors de la prise en charge d’autres pathologies, est un élément motivationnel important pour le patient. En permettant les échanges y compris en dehors du service hospitalier, NewSpringForMe se positionne comme un outil particulièrement intéressant dans le domaine de la greffe de moelle dont les bénéfices pourraient être rapidement applicables à d’autres maladies rares.

Nous avons un grand nombre de programmes de développement dans le champ des maladies rares qui s’appuient notamment sur la thérapie génique. L’un de nos axes d’intérêt actuellement est le développement des biomarqueurs digitaux qui permettent d’optimiser le suivi des patients atteints de maladies rares. Il existe de nombreuses similitudes entre le projet NewSpringForMe et ces programmes : l’utilisation régulière de cette solution compagnon par les patients générera des données d’utilisation qui vont pouvoir être exploitées par les équipes de soins pour faire évoluer l’accompagnement vers des formes de plus en plus adaptées à leurs besoins, mais aussi par les scientifiques -chercheurs, cliniciens, porteurs de projets de recherche et de développement – pour anticiper la survenue des complications de la greffe, mais aussi pour mieux les traiter.

Nous attendons donc avec beaucoup d’impatience les premiers résultats de la phase pilote de NewSpringForMe qui doit être menée sur un groupe de patients dans les prochains mois.

En savoir plus sur le groupe Pfizer

En savoir plus sur le projet NewSpringForMe

1) Les maladies rares – Ministère des solidarités et de la santé. Accessible ici : https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/prises-en-charge-specialisees/maladies-rares/article/les-maladies-rares. Dernier accès en décembre 2020.
2) Plan National Maladies Rares 2018-2022 – Ministère des solidarités et de la santé. Accessible ici : https://solidarites-sante.gouv.fr/IMG/pdf/plan_national_maladies_rares_2018-2022.pdf. Dernier accès en décembre 2020.
3) Alliance Maladies Rares –Définitions et chiffres clés – Nos combats contre les maladies rares – Accessible ici : https://www.alliance-maladies-rares.org/nos-combats/. Dernier accès en décembre 2020